“Por isso, tratamentos que modifiquem o curso da doença para prevenir ou retardar sua progressão são uma necessidade significativa, ainda não atendida”, destaca a líder do estudo, Catherine Mummery, da UCL.

Terapia genética pode rever Alzheimer

A neurologista conta que o foco do medicamento em teste é a tau, uma das proteínas que, quando danificadas, causam o Alzheimer.

Além dela, a beta-amiloide é conhecida por provocar a doença e já existem dois remédios aprovados — aducanumabe e lecanemabe — que têm essa substância como alvo. Porém, o sucesso de ambos limitado e, como há risco de efeitos colaterais graves, alguns médicos preferem esperar mais tempo para prescrevê-los. E nenhum deles reverte os danos já causados, diferentemente do que foi visto, agora, com a droga experimental.

Então, segundo os pesquisadores, a substância, chamada provisoriamente de MAPTRx, aparentemente mais sucesso que as anteriores, reduzindo, pela primeira vez, os sintomas da doença.

O ensaio de fase 1 mostrou que, em um pequeno grupo de pacientes acompanhados por três anos, a droga impede que o gene induza a formação defeituosa da tau. Assim, haveria menor produção da proteína, o que alteraria o curso do Alzheimer.

“Precisaremos de mais pesquisas para entender até que ponto a droga pode retardar a progressão dos sintomas físicos da doença e avaliar a droga em idosos e grupos maiores de pessoas e em populações mais diversas”, admite Mummery.

“Mas os resultados são um passo significativo para demonstrar que podemos atingir a tau com sucesso com uma droga silenciadora de genes para retardar — ou possivelmente até reverter — a doença de Alzheimer e outras causadas pelo acúmulo de tau no futuro”, acrescenta.

Quarenta e seis pacientes com idade média de 66 anos incluídos no estudo, que ocorreu de 2017 a 2020.

A pesquisa analisou três doses da droga, administradas por injeção no sistema nervoso, por meio do canal espinhal, em comparação com um placebo. Os resultados preliminares indicam que a substância bem tolerada, com todos os voluntários chegando ao fim do período de teses e mais de 90% completando o pós-tratamento.

Por isso, os efeitos colaterais nos dois grupos foram leves ou moderados, sendo o mais comum dor de cabeça após a injeção.